1、临床经济学评价医学临床经济学评价医学2内容一、问题的提出二、经济学评价的基本概念与方法三、经济学评价举例四、临床经济学评价研究质量标准4内容一、问题的提出33、完整和不完整经济学评价比较同时评价成本和效果否是效果+成本-效果-成本+2种或以上方案比较否效果描述成本描述成本-效果描述是效力/效果评价成本分析完整经济学评价：成本最小化分析成本-效果分析成本-效用分析成本-效益分析53、完整和不完整经济学评价比较同时评价成本和效果否是效果+44、常用经济学分析类型成 本结 果分析方法成本最小法分析(Cost Minimum Analysis, CMA)直接成本间接成本假定或已验证各方案的结果相同成本
2、分析成本效果分析(cost effectiveness analysis, CEA)同上各方案统一的结果指标自然单位：中间指标， 终点指标成本效果比率增量成本效果成本效用分析(cost-utility analysis, CUA)同上单个或多个结果指标，各方案不一定相同质量调整生命年(QALYs)失能调整生命年(DALYs)成本效用比率增量成本效用成本效益分析(cost benefit analysis, CBA)同上单个或多个结果指标，各方案不一定相同结果的货币价值：人力资本法，意愿支付法净现值法效益成本比率内部收益率法64、常用经济学分析类型成 本结 果分析方法成本最小法分析直5三、临床经
3、济学评价举例58岁女性身高1.56m，体重65k。BMI=26.7主诉“口渴、多饮、多尿、乏力半年，加重1月”。体格检查未见异常空腹血糖7.8mmol/L，口服糖耐量试验结果显示空腹血糖7.5mmol/L，餐后两小时血糖12.3mmol/L。血压、血脂正常，血尿常规、肝肾功、心电图、肝胆脾双肾B超未见异常诊断为2型糖尿病 7三、临床经济学评价举例58岁女性6治疗流程“中国糖尿病防治指南” 20198治疗流程“中国糖尿病防治指南” 20197二甲双胍2019年国际糖尿病联盟（IDF）发布了2型糖尿病全球指南EASD/ADA共同发布的2型糖尿病治疗新共识 推荐二甲双胍是众多口服降糖药物中的一线用药
4、把二甲双胍的使用时间进一步提前，建议新确诊糖尿病患者在采取生活方式干预的同时应用二甲双胍联合用药时，只要患者能够耐受，联合治疗的方案都应包括二甲双胍 9二甲双胍2019年8二甲双胍优势：降糖作用明显Cochrane review、英国前瞻性糖尿病研究（UKPDS）减少心血管并发症 Cochrane review、UKPDS研究、Presto研究控制体重UKPDS研究、Cochrane review改善胰岛素的敏感性UKPDS研究、DPP研究、Cochrane review 安全性好常见不良反应为胃肠道反应乳酸酸中毒罕见（120% of ideal bodyweight), FPG: 6.0 -
5、15 mmol/lwithout symptoms of hyperglycaemiano any long-term complications15研究对象Newly diagnosed with type 血糖控制目标usual care policy：FPG15 m mol/l (6.115.0 m mol/l) avoiding symptoms of hyperglycaemia.Intensive treatment policy with metformin:near-normal FPG (i.e., 120% of ideal bodyweight)FPG: 6.0 15 m
6、 mol/l without symptoms of hyperglycaemia when following a diet not have any long-term complicationsI：intensive blood glucose control with metforminaimed at obtaining near-normal FPG (i.e., 6.0 m mol/l)C：usual care:每3个月一次的临床门诊饮食建议 (UKPDS 34)aimed at maintaining FPG below 15 m mol/l (6.115.0 m mol/l)
7、O： Cost-effectiveness25研究目的/研究问题Objective： To evalu242）是否阐明经济学分析的角度perspective of a health care system考虑了二甲双胍强化治疗与以饮食控制为主的常规治疗的直接医疗成本和效用 262）是否阐明经济学分析的角度perspective of253）是否证实了干预措施的效果?是否通过随机对照试验来确认效果?还是通过临床试验的系统评价或meta分析证实？还是利用观察性数据或假设？结果是否有潜在的偏倚？273）是否证实了干预措施的效果?是否通过随机对照试验来确认26效果数据来源：The effectiven
8、ess data：发表的系列英国前瞻性糖尿病研究（如UKPDS 34和UKPDS 62）各个健康状态之间的转化概率（transition probability）和各个并发症发生的风险比（risk ratio）主要来自专家意见。无系统评价证据未报告所用效果数据文献的检索方法和具体纳入排除标准和临床试验的研究设计及质量，可能存在部分偏倚 是否适合中国情况？28效果数据来源：The effectiveness dat27QALYs不同健康状态的效用值主要来自文献（如UKPDS 62研究）“并发症F：肾衰”和“严重并发症”状态的效用值来自专家估计。效用采用3%进行贴现未报告具体的文献检索方法和纳入排
9、除标准等中国（包括研究地北京）和英国在人口学特征和政治、经济、文化等方面可能存在差异，导致可能英国数据不是对中国情况最恰当的模拟，而带来偏倚29QALYs不同健康状态的效用值主要来自文献（如UKPDS284）成本和结果的识别与测量是否恰当？分析时各方案中是否包括了有关成本和结果的所有重要信息?成本和结果是否采用了合适的度量单位来测量？成本和结果的赋值是否可信？成本和结果是否据不同的时间作了校正？折现率是否合理？304）成本和结果的识别与测量是否恰当？29成本数据收集：The costs：仅考虑了直接医疗成本糖尿病常规管理成本（如咨询、教育、医生访视、血糖监测、生化指标检测、尿常规、糖尿病足和眼
10、科检查等成本）药物成本并发症转换成本（从一种健康状态转化到另一种健康状态的成本）某种健康状态（包括并发症状态）的治疗成本未考虑不良事件成本，作者提及是因为该项成本可能仅为总成本的很小一部分。多数成本数据来自专家意见，部分来自发表文献成本贴现率为3%。该研究考虑的卫生服务相关成本较为全面，但主要的成本数据都来自专家估计，且仅通过8个北京专家的面对面访谈或电话访谈获得数据，可能会影响专家估计数据的可靠性。31成本数据收集：The costs：仅考虑了直接医疗成本30成本Costs of General Diabetes Management (RMB)32成本Costs of General Di
11、abetes 31Costs (RMB) of drugs and induced costs in the two treatment arms* Based on weighed market share, and a daily dose of 1500 mg or 2550 mg33Costs (RMB) of drugs and ind32Transition (event) cost (RMB) of complications34Transition (event) cost (RMB33State (annual) costs (RMB) of complications35S
12、tate (annual) costs (RMB) o34效果State utility values based on UKPDS 62*36效果State utility values based35折现：we discounted both future costs and QALYs by 3% per year to reflect the higher value of spending a dollar now as opposed to a year from now37折现：we discounted both future365）经济学分析类型是否合适？Incrementa
13、l Cost-utility analysis采用了马可夫模型（Markov model）进行经济学分析模型以1年为周期，分析了11年和整个生命周期里2型糖尿病超重患者采用二甲双胍强化治疗和以饮食控制为主的常规治疗的成本效用假设以北京市人均GDP的3倍作为是否具有成本效果的阈值 385）经济学分析类型是否合适？Incremental Co37真实性评价小结采用了马可夫模型（Markov model）从卫生服务系统角度评价了二甲双胍强化治疗与以饮食控制为主的常规资料比较的增量成本效用该研究依据英国UKPDS 34研究进行，未详细陈述其干预措施的具体实施方法，干预效果数据主要来自发表的系列英国前瞻
14、性糖尿病研究仅考虑了直接医疗成本，且较为全面；由于主要成本数据来自专家估计，且该专家法存在局限，可能会影响数据的可靠性。该经济学评价采用了恰当的成本效用分析。该经济学分析总体而言质量较好，但由于效果数据主要来自英国，由于研究人群和两国临床实践的差异，可能不是最佳的效果数据来源；同时成本数据主要来自专家估计，可能会带来偏倚39真实性评价小结采用了马可夫模型（Markov model38证据结果是什么? (证据的临床重要性) 增量成本效果是多少？各亚组的增量成本效果有无不同？不确定因素对研究结果影响的大小？40证据结果是什么? (证据的临床重要性) 增量成本效果是多39二甲双胍强化治疗与常规治疗的
15、增量分析结果 随访时间干预措施Cost（万元）CQALYs（E）增量成本效果比（ICER，万元/QALY）11年常规治疗5.66.59二甲双胍强化治疗40.2512.6620年5.10.579.0130年7.00.947.4341二甲双胍强化治疗与常规治疗的增量分析结果 随访时间干预措40成本效果可接受曲线 假设以2019年四川GDP（8 465元）为例，则该阈值为2.54万元，该强化治疗措施具有更优成本效果的概率约为55% 42成本效果可接受曲线 假设以2019年四川GDP（8 4641敏感性分析结果 因素金额（元）增量成本效果比（ICER，万元/QALY）贴现率 0% 5
16、%-10.56-17.10其他药物成本强化治疗组1 0004.68 00033.2常规治疗组07.63 00016.5糖尿病常规管理成本50013.15 00016.1二甲双胍成本11310.61 91817.0“健康”状态效用值 0.61-11.4-18.243敏感性分析结果 因素金额（元）增量成本效果比贴现率 0%42如何将经济学证据结果用于自己的病人PatientsInterventionsResource use44如何将经济学证据结果用于自己的病人Patients43四、判断临床经济学评价研究质量的标准1. 提出问题 一个恰当、很具体地定义的问题研究是否考察了干预项目的成本及结果两方
17、面?是否涉及不同方案的比较?是否明确陈述了分析的角度?2. 是否全面描述了要相互比较的方案如时间、地点、对象、方法等是否有重要的方案遗漏?是否需要考虑空白对照?所用方法是否适当和结果是否有效、合乎逻辑?45四、判断临床经济学评价研究质量的标准1. 提出问题 443. 是否证实了干预项目的效果?是否通过随机对照的临床试验来确认效果?效果是通过综述临床试验而证实的吗？是否利用观测数据或假设？结果是否有潜在的偏倚？各方案中是否包括了有关成本和结果的所有重要信息?5. 成本和结果是否以合适的度量单位来测量？6. 成本和结果的赋值是否可信？7. 成本和结果是否按不同的时间作了校正？折现率是否合理？8.
18、对方案的成本和结果是否做了增量分析？463. 是否证实了干预项目的效果?459. 在估计成本和结果时是否考虑到不确定性？数据是否有不确定性？若做灵敏度分析，关键参数的取值范围是否合理？研究结果对取值变化是否敏感？10. 给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关心的所有问题？分析结论是否基于某个总体指标或成本效果比而得出？研究结果是否与别人的类似研究做了比较？做比较时是否考虑了方法学上的潜在差异？是否讨论了研究结果的普适性问题？是否考虑了其他影响决策得重要因素（如成本、结果的分布，伦理学问题等）是否讨论了研究结果的实施或应用及限制？4746参考文献：胡善联主编.卫生经济学.复旦大学出版社.上海，2019毛正中，胡德伟主编.卫生经济学.中国统计出版社.北京，2019.10Drummond MF, Sculpher MJ, Torra
